海南省人民医院专家开出国内首张罕见慢性病库欣综合症新特药处方

4月15日,海南省人民医院内分泌科方团育主任医师在博鳌乐城国际医疗旅游先行区开出了罕见慢性病库欣综合征新特药Isturisa的中国首张处方。

曾猛 许伟国 | 2021/04/20 22:25

4月15日,海南省人民医院内分泌科方团育主任医师在博鳌乐城国际医疗旅游先行区开出了罕见慢性病库欣综合征新特药Isturisa的中国首张处方,这标志着我院自开展博鳌研究型医院前期运营以来在全球创新药械临床应用方面的又一成功实践,对博鳌乐城国际医疗旅游先行区引入公立医院,造福国内罕见病患者群体的路径和模式探索上具有里程碑意义。

患者张女士偶然发现自己的血压升高及体重增长过快,在上海检查诊断为库欣综合征。据海南省人民医院内分泌科主任医师方团育介绍,库欣综合征是由各种病因导致皮质醇分泌量过高而造成的一系列临床表现与体征。其临床表现与体征可能包括,高血压、向心型肥胖、紫纹、满月脸、脂失养、肌肉无力、骨质疏松、皮肤脆弱难以愈合等,甚至进一步引发心力衰竭和糖尿病、严重感染等。库欣综合征是一种罕见病,发病率2-3/100万人。据估计,在中国每年大概有2000-4000新增患者数。

Isturisa是一款2020年3月6日在美国FDA获批上市的罕见病孤儿药。该药物用于治疗库欣综合征,通过阻断肾上腺皮质醇合成,减少皮质醇的过度分泌,从而达到缓解临床症状。前期的临床研究试验结果表明该药物临床效果显著,安全性较好,甚至部分患者的肿瘤体积减少20%以上。并且该药口服治疗较方便、简单、无创,给患者带来极大的便利。

“患者在乐城首次服用Isturisa后,可以依照‘带药离园’的政策带回家服用。”内分泌科主任医师方团育告诉记者,目前患者服药后各方面指标正常,团队也将在乐城为患者提供护理,直到患者出院。此前该药未在国内上市,患者无法通过正规渠道购买,而海南省人民医院以开展博鳌研究型医院前期运营为契机借助博鳌乐城先行区“先行先试”的特许政策和创新制度,与博鳌乐城罕见病中心、博鳌未来医院等多部门协作,在进行了充分的临床急需评估和必要性论证后,短时间内完成了药物申报、审批、进口和首例临床应用,为国内患者带来治疗希望。

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