5月7日，专门针对罕见发作性睡病的创新药——替洛利生Wakix®，在博鳌一龄生命品质改善中心开出了中国首张处方，患者暴女士在博鳌一龄生命品质改善中心完成了首次用药。
得益于博鳌乐城先行区的特许政策，替洛利生Wakix®这款治疗发作性睡病的创新药完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的治疗方案，是国内发作性睡病诊疗水平提升的里程碑，对中国罕见病领域的发展意义深远。
据了解，替洛利生Wakix®由法国Bioprojet公司研发，于2016年3月和2019年8月分别在欧盟和美国获得上市批准，用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病，并于2020年被美国FDA认定为发作性睡病的突破性治疗药物。
暴女士是该处方在中国的第一位受益患者，“这张针对发作性睡病的新药处方，让我看到了希望。目前我国有几十万发作性睡病患者，我就是其中之一。在此之前，我国还未有药物获批用于治疗发作性睡病，跟我一样的众多患者一直饱受疾病的困扰。我很期待有更多发作性睡病患者能够在替洛利生的帮助下缓解病情，提高生活质量，回归正常的工作和生活。”
图为詹淑琴教授开具国内第一张替洛利生处方
作为给发作性睡病患者开出国内第一张替洛利生处方的医生，中国睡眠研究会常务理事、睡眠障碍专业委员会主任委员、北京宣武医院主任医师、博士生导师詹淑琴教授表示，“在我国，发作性睡病的患病率不到万分之五。在发作性睡病诊治中，我们一直提倡早诊断、早治疗、避免误诊、避免发作性睡病‘慢性化’。对于已确诊的发作性睡病患者，针对性用药很关键，这次在琅铧医药和博鳌一龄生命品质改善中心推动下，我相信，第一张替洛利生处方的开出，会给发作性睡病患者带来新的希望，在未来，也将有更多的患者因此受益，拥有更高的生活质量，工作和生活都能回归到正常舒适的状态。”
“患者在乐城首次服用替洛利生，经监管部门批准后可以依照‘带药离园’政策带回家服用。我们中心制定了全程周密的方案，患者带药离园后，配合医院用药随访和相关监管监测工作，可实现实时药品追溯。替洛利生的引进，对中国发作性睡病患者犹如雪中送炭，为他们带去了福音和新的希望，也填补了中国在这一治疗领域的空白。”博鳌一龄生命品质改善中心业务院长冯利时表示。
发作性睡病是全球公认的罕见病之一，我国医生在治疗发作性睡病上的选择非常有限，发作性睡病患者的医疗需求得不到满足。这款创新药物引入中国，为中国患者和医生治疗发作性睡病提供了一个新的选择，将造福国内发作性睡病患者，同时也是博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械政策落地的又一生动范例。
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