日前，由复旦大学附属儿科医院牵头，与海南省妇女儿童医学中心联手，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院完成那妥昔单抗免疫治疗的国内首例用药。1名2岁的患儿成为我国首例使用人源化抗GD2单抗治疗神经母细胞瘤的患者。作为国内神经母细胞瘤治疗领域一款备受期待的免疫治疗创新药物，那昔妥单抗为我国复发/难治性高危神经母细胞瘤患者带来了新选择。
神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的 8%—10%；确诊时的中位年龄为 17～18 个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差、复发率高，长期生存率不足 50%。目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。
此前一段时间，由于DANYELZA® (那昔妥单抗, hu3f8)尚未在国内上市，在传统治疗走投无路的情况下，渴望获得靶向免疫治疗的患儿家庭不得已远涉重洋，到海外接受这抗GD2药物的治疗。然而海外就医让整个家庭背负了巨大的压力，治疗费用本就高昂，家属的陪护成本也高，再叠加语言不通、环境陌生等不利因素，带来了许多说不出的艰难。
如今，全球首款人源化抗GD2抗体DANYELZA®（那昔妥单抗，hu3f8），率先在海南省妇女儿童医学中心乐城分院成功使用，更快更早地惠及国内患者，使广大患儿家庭免于海外求医之苦，缩减治疗成本的同时，医患交流也更顺畅，使治疗的过程更安心。
接受此次那昔妥单抗治疗的患儿父亲佟先生（化名）介绍，2019年底，孩子5个月大时发现了腹部硬块和双眼大小不对称等症状，确诊为神经母细胞瘤4期高危型，已伴有肝转移和眼眶骨转移，治疗难度很大。“孩子先后接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，挺遭罪的。尽管目前孩子的情况比较稳定，但是医生也和我们沟通过，复发的风险很大。”佟先生说道。从病友交流群中，佟先生了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势，并有幸成功申请到了此次在海南省妇女儿童医学中心乐城分院接受国内还未上市的免疫治疗创新药那妥昔单抗的首针治疗，重燃了一家人的治疗信心。佟先生表示，也希望通过博鳌乐城的临床经验，尽早将儿童神经母细胞瘤的免疫治疗创新药物引进国内并纳入医保，让更多患儿家庭受益。
专业人员正在配置那昔妥单抗溶液
复旦大学附属儿科医院党委副书记、肿瘤外科主任董岿然教授表示，作为该治疗领域全球首款获批的人源化抗GD2免疫治疗药物，那昔妥单抗一项中国人群占比50%的国际多中心临床研究（包含22例患者）的试验数据显示：在接受那昔妥单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，68%（15/22）的患者对治疗表现为完全或部分缓解（客观缓解率，ORR）：其中，59%（13/22）的患者实现了完全缓解；9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上。其创新之处在于，靶向结合肿瘤细胞表达的神经节苷脂 GD2，引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统从而杀伤肿瘤。2020年11月国外批准上市以来临床疗效显著，拯救了部分治疗无望的高危复发神经母细胞瘤患者。但是那昔妥单抗在用药过程中有较大的特殊性，会导致较常见的过敏反应、剧烈疼痛、休克等，需要多学科团队密切合作支撑患儿安全。
海南省妇女儿童医学中心派出多学科团队护航患儿治疗
此次治疗的项目负责人，复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示，除了手术、化疗、放疗、干细胞移植等治疗手段外，国内用于治疗高危神经母细胞瘤的方法和药物有限，患儿仍有很高的复发风险，远期的治疗效果和生存不尽如人意。随着免疫治疗药物在国际上的应用，我们看到这类患儿的远期生存率确实有了实质性的改善。此例患儿是国内首例使用那昔妥单抗治疗高危神经母细胞瘤患儿，为高危神经母细胞瘤患儿的治疗带来新的希望。通过复旦儿科医院与海南省妇女儿童医学中心多学科团队的线上线下合作，精准指导现场用药，终于成功完成首疗程的三次输注，患儿反应可控，药物耐受性好。血液肿瘤团队、ICU团队、麻醉科团队、护理团队、药学团队组成的多学科团队全力合作，彻底保证了患儿顺利安全输注，为此药在中国患儿中的推广应用，提供了一个创新的样板。
海南省妇女儿童医学中心院长樊利春介绍，自2020年9月海南省妇儿中心在博鳌乐城国际医疗旅游先行区设立国际合作部暨乐城分院以来，依托博鳌乐城的先行先试政策，已在妇女儿童医学、罕见病等领域开展特许药械使用及真实世界数据研究等创新工作。
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