2月24日，首个通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药的血友病创新药物马塔西单抗，落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（下简称“瑞金海南医院”）。
马塔西单抗是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，适用于无凝血因子VIII抑制物的成人和12岁及以上儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者，或无凝血因子IX抑制物的成人和12岁及以上儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）患者，只需每周注射一次，作为常规预防用药，以预防或减少出血事件的发生频率，有望减少患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担。
当天，在上海交通大学医学院附属瑞金医院（下简称“上海瑞金医院”）血友病中心主任王学锋团队和瑞金海南医院血液内科执行主任游建华团队的精心诊疗下，首位患者完成了该创新药物的临床应用。
此次瑞金海南医院开具的马塔西单抗处方，不仅是中国首例处方，更是美国以外全球范围内的首次成功落地处方。
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血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。
中国血友病的患病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会出现出血导致的功能障碍，影响正常的生活和工作能力。
尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情。
首位患者完成首次马塔西单抗注射
目前，仅有18%的成年患者能够坚持规律性替代治疗。患者的治疗现状存在巨大的未满足需求，包括难以坚持用药、治疗对生活的影响、抑制物风险及长期治疗的压力等。
马塔西单抗通过抑制TFPI对凝血通路核心——凝血因子X（FⅩ）的抑制作用，恢复凝血，达到出血和凝血的再平衡。这种创新机制不受血友病类型影响，可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求。
马塔西单抗曾获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格和孤儿药资格，并于2024年10月和11月分别获FDA、欧盟委员会（EC）批准上市。
上海瑞金医院血友病中心主任王学锋表示，得益于“先行先试”政策，马塔西单抗在国际上市后，也能第一时间惠及到中国患者，极大地缩短了新药从国外到国内的时间差，让国内患者能够同步享受到最新的前沿疗法。希望这款药物在瑞金海南医院落地后，能够积累宝贵的临床数据，为其在国内上市提供有力的实证支持，为未来的广泛应用奠定坚实的基础。
瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示，马塔西单抗成功落地离不开各方单位的支持，截至目前，医院已落地近170项特许药械项目。接下来，医院在落地更多项目的同时，将用好乐城先行区这一平台，用好“先行先试”政策，开展临床急需的真实世界研究，聚焦真实世界数据医保应用，并积极推动真实世界数据用于医保决策管理，推动急需药物进入医保，降低药物价格、提高药物可及性，帮助患者“有药用，更用得起药”。
有需求的患者可以前往上海瑞金医院/瑞金海南医院门诊就诊，或登录特许药械医患管理平台申请预评估。经医生评估符合用药指征后，在瑞金海南医院接受马塔西单抗治疗。（张池 周邦彦）
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